Нова надежда за излекуване на мускулна дистрофия •

Здравият човек има средна мускулна маса от около 54 процента, но хората с мускулна дистрофия (МД) може да нямат мускули изобщо в по -късните стадии на заболяването. Има ли начин да се излекува мускулната дистрофия?

Какво е мускулна дистрофия?

Мускулната дистрофия е група заболявания, които причиняват прогресивна мускулна слабост и загуба на мускулна маса. При мускулна дистрофия генните мутации пречат на производството на протеини, необходими за изграждането на здрави мускули.

Този мутирал ген често се наследява от родителите, но е възможно мутиралият ген да се развива независимо без никакви наследствени черти.

Има различни видове мускулна дистрофия - в зависимост от това коя част от мускула е засегната и какви са симптомите. Симптомите на най -често срещания тип мускулна дистрофия, Дюшен MD, започват в детството, което е лесно да падне при бързо движение по неравни пътища.

Мускулната дистрофия се среща по -често от момчетата, докато момичетата са само носители на тази черта. Други видове дистрофия няма да се появят, докато човек порасне.

Някои хора с мускулна дистрофия в крайна сметка ще загубят способността си да ходят. Други може да имат проблеми с дишането или преглъщането.

Мускулно-изграждащият протеин може да бъде начин за лечение на мускулна дистрофия

Няма лечение за мускулна дистрофия, но различните терапии могат да помогнат при физически увреждания и други проблеми, които могат да се развият, включително:

  • Помощ за мобилност, като леки упражнения, физиотерапия и физически помощни средства

  • Помощна група, за справяне с практически и емоционални последици
  • Хирургия, за коригиране на дефекти на стойката, като сколиоза
  • Лекарство, като стероиди за увеличаване на мускулната сила или АСЕ инхибитори и бета-блокери за лечение на сърдечни проблеми.

Ново изследване търси начини за коригиране на генетичните мутации и увредените мускули, свързани със симптомите на MD. Едно от тях са две отделни проучвания от университета Рокфелер и университета в Единбург.

Мускулите са изградени от милиони плътни клетки. Дори при възрастни тези мускули ще продължат да се регенерират, за да поправят щети, които могат да бъдат причинени от различни неща, болести или наранявания.

Доклад от Science Daily, докато някои нови мускули се образуват от протеини в стволови клетки, които са отговорни за мускулната структура и функция, мутациите възникват от перицитни фрагменти и PIC, групи от стволови клетки, които могат да произвеждат мазнини или мускули.

Досега изследователите са знаели само, че протеините участват в изграждането на мускулите, но все още не знаят как тези протеини влияят на гените, отговорни за развитието на здрави мускули.

"Образуването на клетки, независимо дали са мускули или мазнини, въз основа на нашето изследване, се основава на протеинов комплекс, наречен ламинин", казва Яо Яо, асистент в Университета в Минесота.

Разработването на нови лекарства чрез действие по пътя на ламинина може да облекчи много от симптомите на мускулна дистрофия, каза Яо.

Изследванията на Яо разкриват, че загубата на ламинин в организма може поне да доведе до някаква форма на мускулна дистрофия. По -конкретно, Яо и неговият екип фокусират изследванията си върху ламинина в перицитите и PIC.

Яо и екипът проведоха проучване върху група мишки, което показа дефицит на ламинин в организма. Те открили, че тази група мишки имат по -малка форма на тялото от другите нормални мишки и имат под нормалната мускулна маса. Всъщност перицитите и PIC имат само малка част в мускулните стволови клетки, което не трябва да показва толкова драматични резултати.

Яо и екипът разсъждават, че заместването на ламинина в тези тъкани може да помогне на мишките да се възстановят. Тази идея обаче се счита за доста трудна за реализиране за хората. Въпреки че тази група мишки показва значителни промени - увеличаване на тъканите и мускулна сила - обаче, инжектирането на ламинин при хора би изисквало стотици инжекции, за да може ламининът да се абсорбира правилно в тъканите.

След това учените съсредоточиха вниманието си върху разбирането как ламининът влияе върху перицитите и PIC за изграждане на мускули. Те открили, че ламининът влияе върху това кои гени са включени и кои не.

Един от тези „уникални“ гени е „gpihbp1“, Които обикновено се намират в капилярите, където се намират перицитите. Гени "gpihbp1”Е доказано, че има роля при образуването на мазнини. Когато няма ламинин,gpihbp1”Вече няма да бъде активиран на перицити и PIC.

Въз основа на тези идеи учените подозират, че gpihbp1 може да бъде в състояние да насърчи стволовите клетки да се превърнат в мускули вместо в мазнини. Те манипулират перицити с дефицит на ламинин и PIC, за да активират gpihbp1 и установяват, че тези клетки след това се развиват в нов мускул.

Изследователският екип сега търси лекарство, което може да повиши нивата на gpihbp1 в перицитите и PIC, с цел да осигури изход и начин за лечение на тази инвалидизираща мускулна дистрофия.


$config[zx-auto] not found$config[zx-overlay] not found